אובחנתם כחולי מחלת דנון?
מחקרים קליניים יכולים לשפוך אור חדש על התקדמות המחלה ולחקור טיפולים פוטנציאליים חדשים.
הצטרף למחקר קליני במחלת דנון
מחלת דנון נגרמת על ידי שינויים בגן LAMP2 , המונע מתאים לפנות פסולת כראוי. עם הזמן, הצטברות פסולת עלולה לפגוע בלב ובאיברים אחרים, מה שמוביל לירידה בתפקוד הלב ולסיבוכים חמורים אחרים.
רופאים מטפלים כיום במחלה זו על ידי ניהול הסימפטומים שלה, תוך התמקדות בבעיות לב, שכן הן המסוכנות ביותר. בעוד שהשתלת לב היא כיום ההתערבות היחידה שיכולה לשקם את תפקוד הלב, קשה להשיגה עקב מחסור בלבבות תורמים והסיכון לתופעות לוואי חמורות. מדענים חוקרים כעת אפשרויות טיפול ניסיוניות אחרות.
הצטרפות למחקר קליני במחלת דנון מספקת הזדמנות לתרום למחקר על טיפולים חדשים וניסויים בהובלת רופאים מומחים במחלת דנון.
מחקר הטבע של מחלת דנון
יש לך הזדמנות לעזור לחוקרים להבין טוב יותר את מחלת דנון ולהשפיע על הטיפול בחולים עתידיים. מכיוון שמחלת דנון היא מצב נדיר כל כך, והמידע הזמין מוגבל, מחקר זה עוזר לחוקרים להבין את המחלה וכיצד ניתן לטפל בה באופן פוטנציאלי. חוקרים צריכים ללמוד מחוויותיהם האמיתיות של אנשים החיים עם מחלת דנון, ועל ידי הצטרפות למחקר LAMPLIGHT Natural History Study , אתה יכול לספק את המידע הדרוש.
למה לצפות במהלך ההמחקר:
הערכות מעבדה שנתיות, אקו לב (ECHO) ואלקטרוקרדיוגרמה (EKG), הדיווח על אירועים מרכזיים והשפעת המחלה על איכות החיים, כפי שהיא מטופלת בטיפולים הנוכחיים, במשך 3 שנים בסך הכל.
אינך מקבל/ת טיפול חדש כחלק מהמחקר.
הביקורים מתקיימים באתר המחקר או, במקרים מסוימים, יכולים להתבצע מרחוק.
תמשיך לפנות לרופא שלך לטיפול קבוע.
הערה: העלויות הכרוכות בהשתתפות מכוסות על ידי המחקר.
מי יכול להשתתף?
גברים, בני 8 ומעלה
נשים, בגילאי 8 עד 50
אובחן עם
מחלת דנון
לחברת LAMPLIGHT Research אתרי מחקר בישראל ובמדינות אחרות ברחבי העולם. לרשימה מלאה של מיקומי אתרי המחקר, לחצו כאן.
מידע לגבי המחקר הקליני המתמשך בתחום הטיפול הגנטי יפורסם בקרוב.
שאלות נפוצות
-
בדיקה גנטית, בהזמנת ספק שירותי בריאות, יכולה לזהות אם יש גן LAMP2 פגום או חסר.
-
מחקר היסטוריה טבעית נקרא גם "מחקר תצפיתי" מכיוון שבניגוד למחקר התערבותי, המטופלים אינם מקבלים כל טיפול. החוקרים צופים ואוספים מידע, כולל הערכות מעבדה, על מצב מסוים. המשתתפים במחקר ממשיכים בטיפולים שהם כבר משתמשים בהם וימשיכו לראות את הרופא שלהם לטיפול קבוע.
-
ראשית, מלאו ושלחו את הטופס עם המידע הבסיסי. צוות התמיכה ייצור עמכם קשר לאחר מכן כדי לעיין במידע ולדון בדרישות המחקר. אם המטופל עומד בקריטריונים, צוות התמיכה יחבר אתכם לאתר מחקר קליני.
-
כן. אם מטופל זכר מצטרף למחקר ההיסטוריה הטבעית ומעוניין ללמוד עוד על השתתפות במחקר הריפוי הגנטי, יש לקיים דיון עם החוקר הראשי של מחקר ההיסטוריה הטבעית כדי לקבל הפניה לצוות המחקר של הריפוי הגנטי.
-
העלויות הכרוכות בביקורי המחקר והטיפול, כולל נסיעות, לינה וארוחות, מכוסות על ידי המחקר.
-
ההשתתפות היא מרצון, ותלויה בך ובמשפחתך. באפשרותך לפרוש ממחקר ההיסטוריה הטבעית, ולהפסיק את תהליך הסינון והבדיקות עבור מחקר הריפוי הגנטי בכל עת. הדבר לא ישפיע על הטיפול הקליני הרגיל שלך.
מקורות :
1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06092034 ו- https://clinicaltrials.gov/study/NCT06214507
2. Data on file, Rocket Pharmaceuticals, Inc. 2026
3. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4133537/#sec7
4. Clinical Profile of Cardiac Involvement in Danon Disease | Circulation: Genomic and Precision Medicine https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34775111/
5. Boucek D, Jirikowic J, Taylor M. Natural history of Danon disease. Genet Med. 2011;13(6): 563-568.
6. Brambatti M, Caspi O, Maolo A, et al. Danon disease: Gender differences in presentation and outcomes. Int J Cardiol. 2019;286:92-98.
מוכנים להצטרף?
מלאו את הטופס כאן כדי שנוכל ליצור עמכם קשר עם מידע נוסף על הצטרפות למחקרי LAMPLIGHT שלנו בנושא מחלת דנון
אתר זה מיועד לשימוש תושבי ישראל בלבד.
© 2026 Know Healthtech Inc - בחסות Rocket Pharmaceuticals