Diagnose Danon-Krankheit?
Klinische Studien können neue Erkenntnisse über den Krankheitsverlauf liefern und neue potenzielle Behandlungsmethoden untersuchen.
Nehmen Sie an einer klinischen Studie zur Danon-Krankheit teil
Die Danon-Krankheit wird durch Veränderungen im LAMP2-Gen verursacht, wodurch die Zellen Abfallstoffe nicht mehr richtig abbauen können. Mit der Zeit kann die Ansammlung von Abfallstoffen das Herz und andere Organe schädigen, was zu einer verminderten Herzfunktion und anderen schwerwiegenden Komplikationen führen kann.
Ärzte behandeln diese Krankheit derzeit durch die Linderung ihrer Symptome, wobei sie sich auf Herzprobleme konzentrieren, da diese am gefährlichsten sind. Eine Herztransplantation ist derzeit zwar die einzige Maßnahme, mit der die Herzfunktion wiederhergestellt werden kann, doch aufgrund des Mangels an Spenderherzen und des Risikos schwerwiegender Nebenwirkungen ist es schwierig, eine solche Transplantation zu erhalten. Wissenschaftler untersuchen derzeit andere Behandlungsmöglichkeiten, die sich noch in der Erprobungsphase befinden.
Die Teilnahme an einer klinischen Studie zur Danon-Krankheit bietet die Möglichkeit, einen Beitrag zur Erforschung neuer Behandlungsmethoden unter der Leitung von erfahrenen Ärzten zu leisten, die auf die Danon-Krankheit spezialisiert sind.
Studie zum natürlichen Verlauf der Danon-Krankheit
Sie haben die Möglichkeit, Forschern dabei zu helfen, die Danon-Krankheit besser zu verstehen und die Versorgung zukünftiger Patienten zu verbessern. Da die Danon-Krankheit eine so seltene Erkrankung ist und nur begrenzte Informationen darüber verfügbar sind, hilft diese Studie Forschern dabei, die Krankheit besser zu verstehen und mögliche Behandlungsmethoden zu entwickeln. Forscher müssen aus den realen Erfahrungen von Menschen lernen, die mit der Danon-Krankheit leben. Durch Ihre Teilnahme an der LAMPLIGHT-Verlaufsstudie können Sie die benötigten Informationen bereitstellen.
Was Sie während der Studie erwartet:
Jährliche Labor-, Echokardiogramm- (ECHO) und Elektrokardiogramm-Untersuchungen (EKG), Berichterstattung über wichtige Ereignisse und die Auswirkungen der Erkrankung auf die Lebensqualität unter Berücksichtigung der aktuellen Behandlungsmethoden über einen Zeitraum von insgesamt drei Jahren.
Im Rahmen der Studie erhalten Sie keine neue Therapie.
Die Besuche finden an einer Studienstätte statt oder können in einigen Fällen auch aus der Ferne durchgeführt werden.
Sie werden weiterhin regelmäßig zu Ihrem Arzt zur Behandlung gehen.
Bitte beachten Sie: Die mit der Teilnahme verbundenen Kosten werden von der Studie übernommen.
Wer kann teilnehmen?
Männliche Patienten im Alter von 8 Jahren oder älter
Weibliche Patienten im Alter von 8 bis 50 Jahren
Diagnose: Danon-Krankheit
Die LAMPLIGHT-Studien werden an Standorten in Deutschland und weltweit durchgeführt. Eine vollständige Liste der Studienstandorte finden Sie hier hier.
Informationen zur laufenden der LAMPLIGHT-Verlaufsstudie folgen in Kürze.
Häufig gestellte Fragen
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Ein von einem Arzt angeordneter Gentest kann feststellen, ob das LAMP2-Gen beschädigt ist oder fehlt.
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Eine naturgeschichtliche Studie wird auch als „Beobachtungsstudie“ bezeichnet, da die Patienten im Gegensatz zu einer Interventionsstudie keine Behandlung erhalten. Die Forscher beobachten die Erkrankung und sammeln Informationen darüber, einschließlich Laborbefunden. Die Studienteilnehmer behalten ihre bisherigen Behandlungen bei und lassen sich weiterhin regelmäßig von ihrem Arzt betreuen.
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Füllen Sie zunächst das Formular mit den grundlegenden Angaben aus und senden Sie es ab. Das Betreuungsteam wird sich anschließend mit Ihnen in Verbindung setzen, um die Angaben zu prüfen und die Anforderungen der Studie zu besprechen. Wenn der Patient die Kriterien erfüllt, wird das Betreuungsteam Sie an eine klinische Studienstelle vermitteln.
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Ja. Wenn ein männlicher Patient an der Natural-History-Studie teilnimmt und daran interessiert ist, mehr über die Teilnahme an der Gentherapie-Studie zu erfahren, sollte ein Gespräch mit dem leitenden Prüfer der Natural-History-Studie geführt werden, um eine Überweisung an das Team der Gentherapie-Studie zu erhalten.
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Die mit den Studienbesuchen und der Behandlung verbundenen Kosten, einschließlich Reise-, Unterbringungs- und Verpflegungskosten, werden von der Studie übernommen.
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Die Teilnahme ist freiwillig und liegt ganz bei Ihnen und Ihrer Familie. Sie können jederzeit aus der Natural-History-Studie ausscheiden und den Screening- und Testprozess für die Gentherapie-Studie abbrechen. Dies hat keine Auswirkungen auf Ihre reguläre medizinische Versorgung.
Quellen:
1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06092034 und https://clinicaltrials.gov/study/NCT06214507
2. Daten in den Akten, Rocket Pharmaceuticals, Inc. 2026.
3. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4133537/#sec7
4. Clinical Profile of Cardiac Involvement in Danon Disease | Circulation: Genomic and Precision Medicine https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34775111/
5. Boucek D, Jirikowic J, Taylor M. Natural history of Danon disease. Genet Med. 2011;13(6): 563-568.
6. Brambatti M, Caspi O, Maolo A, et al. Danon disease: Gender differences in presentation and outcomes. Int J Cardiol. 2019;286:92-98.
Bereit zur Teilnahme?
Füllen Sie bitte das Formular hier aus, damit wir Sie mit weiteren Informationen zur Teilnahme an unseren LAMPLIGHT-Studien zur Danon-Krankheit kontaktieren können
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