LAMP2reStart-
-Gentherapie-Studie
Prüfen Sie, ob Sie zur Teilnahme bereit sind:
Falls bei einem Ihrer Familienangehörigen durch eine genetische Untersuchung die Danon-Krankheit diagnostiziert wurde, hätten die Ergebnisse gezeigt, dass das LAMP2-Gen fehlt oder beschädigt ist.
Im Rahmen dieser Studie wird im Rahmen einer experimentellen Einmalbehandlung eine funktionsfähige Kopie des LAMP2-Gens in die Körperzellen eingebracht. Sobald sich das funktionsfähige Gen in den Zellen – insbesondere in den Herzmuskelzellen – befindet, kann es das normale LAMP2-Protein produzieren, das für die Beseitigung von Zellabfällen und die Wiederherstellung normaler Prozesse erforderlich ist.
Da das intravenös verabreichte LAMP2-Gen über ein modifiziertes Virus übertragen wird (das schnell in die Zellen eindringen kann und unschädlich gemacht wurde), erhalten die Teilnehmer oft für eine gewisse Zeit vor der Behandlung Immunsuppressiva, damit das körpereigene Immunsystem das unschädliche Virus, das das benötigte Gen überträgt, nicht angreift.
So können Sie teilnehmen
Der erste Schritt besteht in einem Gespräch mit dem Betreuungsteam. Dort werden Sie zu Ihrer Diagnose, Ihren Symptomen, Ihren derzeit eingenommenen Medikamenten und den durchgeführten Behandlungen befragt. Möglicherweise werden Sie auch gefragt, ob die Krankenakten für das medizinische Team der Studienstelle angefordert werden sollen.
Wenn die Anforderungen der Studie auf Sie zutreffen, wird das Support-Team Sie fragen, an welchem Studienzentrum Sie teilnehmen möchten, und anschließend Kontakt mit dem Zentrum aufnehmen, um Sie dorthin zu vermitteln.
Im zweiten Schritt werden Sie vom Team am Studienstandort befragt, das gemeinsam mit Ihnen Ihre Krankengeschichte durchgeht.
Der nächste Schritt ist die Teilnahme an den Tests am Studienort, was einige Tage dauern könnte. Während Ihres Aufenthalts am Studienort werden Sie betreut, und Ihre Kosten werden vom Sponsor übernommen.
Die in der Studie getestete Gentherapie wird in einer einzigen Dosis per intravenöser Infusion verabreicht. Danach können Sie nach Hause zurückkehren, werden jedoch noch für einen bestimmten Zeitraum vom medizinischen Studienteam weiter beobachtet.
Die verschiedenen Stufen des Herzzustands verstehen
Kennen Sie Ihren Herzzustand?
Das NYHA-System unterteilt Herzinsuffizienz in vier Schweregrade, je nachdem, inwieweit die Symptome den Betroffenen bei alltäglichen körperlichen Aktivitäten einschränken.
Den Zustand der Herzfunktion kennen
Prüfen Sie, welche Stufe am besten auf Sie oder die von Ihnen betreute Person zutrifft:
Klasse I: Keine Einschränkung; normale körperliche Aktivität führt nicht zu nennenswerter Ermüdung, Atemnot oder Herzklopfen.
Klasse II: Die betroffene Person kann normale Aktivitäten ausüben, wird dabei jedoch schneller als gewöhnlich müde, bekommt Atemnot oder spürt, wie ihr Herz schneller schlägt.
Klasse III: Es fällt schwer, alltägliche Aktivitäten auszuüben, da sehr schnell Symptome wie Müdigkeit oder Atemnot auftreten.
Stufe IV: Sie fühlen sich müde, sind kurzatmig oder haben Beschwerden, selbst wenn Sie sich ausruhen. Jede körperliche Aktivität verschlimmert Ihre Beschwerden.
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