Estudio de terapia génica «LAMP2reStart
»
Comprueba si estás listo para participar:
Si a un miembro de tu familia se le ha diagnosticado la enfermedad de Danon mediante pruebas genéticas, los resultados habrían revelado la ausencia o una alteración del gen LAMP2.
En este estudio, un tratamiento experimental de una sola dosis introduce una copia funcional del gen LAMP2 en las células del organismo. Una vez dentro de las células, especialmente en las del músculo cardíaco, el gen funcional puede producir la proteína LAMP2 normal, necesaria para eliminar los residuos celulares y restablecer los procesos normales.
Dado que la vía intravenosa que administra el gen LAMP2 correcto debe hacerlo a través de un virus modificado (capaz de penetrar rápidamente en las células y que se ha inactivado), a los participantes se les suelen administrar inmunosupresores durante un tiempo antes del tratamiento, para que el sistema inmunitario del organismo no ataque al virus inactivado que transporta el gen necesario.
Cómo participar
El primer paso consiste en acudir a una entrevista con el equipo de apoyo. Te preguntarán sobre el diagnóstico, los síntomas, la medicación actual y los procedimientos a los que te has sometido. También es posible que te pregunten si deseas que se faciliten los historiales médicos al equipo médico del centro del estudio.
Si cumples los requisitos del estudio, el equipo de asistencia te preguntará a qué centro de investigación te gustaría acudir y, a continuación, se pondrá en contacto con dicho centro para derivarte.
El segundo paso consiste en que el equipo del centro del estudio te entreviste para repasar contigo tu historial médico.
El siguiente paso consiste en someterse a las pruebas en el centro del estudio, lo que podría llevar unos días. Durante su estancia en el centro del estudio, recibirá asistencia y el promotor se hará cargo de sus gastos.
La terapia génica en fase de investigación se administrará en una sola dosis, mediante perfusión intravenosa. Una vez finalizada la administración, podrá volver a casa, pero el equipo médico del estudio seguirá realizando un seguimiento del participante durante un tiempo.
Comprender los niveles del estado cardíaco
¿Sabes cómo está tu corazón?
El sistema de la NYHA clasifica la insuficiencia cardíaca en cuatro niveles, en función del grado en que los síntomas limitan a la persona durante la actividad física cotidiana.
Conocer el estado de la función cardíaca
Comprueba qué nivel se ajusta mejor a tu caso o al de la persona a la que cuidas:
Clase I: Sin limitaciones; la actividad física habitual no provoca mucha fatiga, dificultad para respirar ni palpitaciones.
Clase II: La persona puede realizar actividades normales, pero se cansa, le falta el aliento o nota que el corazón le late más rápido con mayor facilidad de lo habitual.
Clase III: Resulta difícil realizar actividades normales porque aparecen síntomas como cansancio o dificultad para respirar muy rápidamente.
Clase IV: Te sientes cansado, con dificultad para respirar o con molestias incluso cuando estás en reposo. Cualquier actividad te hace sentir peor.
Al enviar este formulario, das tu consentimiento para que el equipo de asistencia se ponga en contacto contigo. Tu privacidad es importante para nosotros y no compartiremos tus datos a menos que nos lo solicites expresamente y nos des tu aprobación. Visita nuestra Política de privacidad para obtener más información sobre nuestros servicios, cómo podemos utilizar, tratar y compartir sus datos personales, incluida la información sobre sus derechos en relación con sus datos personales y cómo puede darse de baja para no recibir futuras comunicaciones.